今年3月起，新版国家医保药品目录正式落地执行，包括多款肿瘤创新药，其中就有针对多发性骨髓瘤的卡非佐米。随着医保好消息传遍各地，更多MM患者减轻用药负担，实现疗效获益，迎来新的曙光。 近日，一名MM患者再次就诊于贵州医科大学附属医院血液内科，这是他复发后第三次接受卡非佐米治疗，目前疾病状态已经有了显著改善，此次报销后自付费用仅为457元每瓶。回看患者的诊疗之路，贵州医科大学附属医院血液内科主治医师 詹雲医生感慨到：“今天的治疗效果来之不易”，并向我们分享了这位患者与MM抗争8年多的故事。 初次治疗，坚持八年仅达PR 这是一位58岁的男性患者，8年前因为腰、背痛就诊于贵州医科大学附属医院骨科，完善相关检查后诊断为多发性骨髓瘤 IgG-κ型，伴t（11；14），高危型。当时的医学没有这么发达，多发性骨髓瘤治疗药物的选择性并不多，所以给予了BDT的治疗方案，即硼替佐米、沙利度胺和地塞米松的联合方案。 治疗8个疗程后，患者达到部分缓解（PR），之后长期口服来那度胺进行维持治疗，期间每年进行骨髓、外周血的检查评估。在这八年期间，患者达到的最好疗效是非常好的部分缓解（VGPR），从来没有达到完全缓解（CR）。 首次复发，四药联合快速见效 在今年3月份，该名患者出现双下肢疼痛，再次到骨科就诊。外周血免疫蛋白固定电泳显示M蛋白达到50%，考虑是骨髓瘤的复发，随即收治入院。 考虑到患者本身有高危因素，首次复发仍然是治疗的关键节点，而目前也有很多新药可以用——像蛋白酶体抑制剂卡非佐米、CD38单抗等都进入了医保，患者经济上也能够负担，因此将治疗方案调整为DKRd，即CD38单抗+卡非佐米+来那度胺+地塞米松的四药联合方案。 目前患者接受了3次治疗（每周一次），还不到一个疗程，已经取得了显著的疗效。免疫固定电泳检测的IgG从50g/L下降到约6g/L，M蛋白峰值从47.9 g/L下降到6.6 g/L，血小板从45x109/L回升到160 x109/L，疾病呈现逐渐缓解的趋势。 医保惠民，新药助力深度缓解 在药物选择方面，患者首次治疗时使用的蛋白酶体抑制剂是硼替佐米，目前换用卡非佐米，是基于对药物的疗效、安全性和价格的综合考量。在疗效方面，从临床数据和指南来看，含卡非佐米方案治疗复发难治MM患者ORR可达86.4%；在安全性方面，考虑到患者有双下肢疼痛，而硼替佐米神经毒性相对较重，可能会加重患者的疼痛，因此不选择硼替佐米继续治疗；在价格方面，卡非佐米从8398元每瓶已经降价到2196元，医保报销之后，患者自己承担的费用不到500块钱。 所以这次治疗选择了DKRd的四药联合方案，希望患者后续能够坚持治疗，达到更深的缓解状态，同时为自体造血干细胞移植赢得机会和时间。移植之后可以根据患者的缓解情况再去使用两药或三药的维持治疗，如卡非佐米+来那度胺+地塞米松，直到MRD阴性持续超过半年内到一年，可以考虑少量口服药物的维持治疗。 展望未来，期待新药用于一线 近年来，随着治疗理念、诊疗技术的发展和新药的可及性不断提升，多发性骨髓瘤患者的生存期得以延长，生活质量也有了质的提高。新药的应用让患者有机会获得更深的缓解和更长的生存。 詹医生特别提到，有的患者担心，如果把新药用在一线治疗中，那复发之后还有药可用吗？其实这种担心是多余的。疗效、安全性更好的新药有利于患者在一线治疗中得到更深程度的缓解和更长时间的生存，在长期生存的过程中，又会有更多的新药被研发出来。此外，目前针对复发难治患者的治疗方法还有去乙酰化酶抑制剂、CAR-T等，因此不需要去担心无药可用的问题。 过去，昂贵的治疗费用往往会成为肿瘤患者接受更优治疗的阻碍，如今在医保全面覆盖的情况下，患者的经济压力大大减小了，实现有药可用且有医可保。詹医生希望像卡非佐米这样的新药能够惠及更多的MM患者，帮助更多的患者提高疗效、延长生存，同时提高患者的生活质量，这也是医生和患者、家属的共同心愿。
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